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赵立波记得,两三年前,他还在北京儿童医院工作时,曾与血液科专家联合组织过一项针对血小板减少症患者儿的多中心临床试验。据他回忆,由于试验药物的有效性只有60%多,加上家长更担心孩子被分配到无活性药物的安慰剂组,患儿及家长的入组积极性不高,只招募到11名患儿,到最后剩下2名患儿,相当于超过80%的患儿在过程中选择了退出。
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与此同时,由于儿童这一群体的特殊性,相较成人,儿童临床试验对于研究者、临床试验人员以及机构的要求更高。赵立波说,儿童临床试验的开展并不是一个孤立的存在,而是与整个儿科医疗体系密切相关。相较综合性医院,儿童医院资金相对有限,加之儿科医生缺乏、儿科在综合性医院处于弱势地位等诸多因素,使得儿科临床试验的开展受到掣肘。
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2016~2018年,国家药监局连续出台了3个儿童临床试验开展的指导性文件,不过,国内目前对于儿童药物上市前是否必须经过儿童临床试验尚并没有强制性规定。“强制进行儿童临床试验,也应该考虑到国内药企目前的承受能力和研发水平。”赵立波说。
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